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[新闻时评]

中国或将实行全球首例CRISPR人体临床试验!

一只虫子小木虫认证明星 VIP会员认证 发表于 2016-7-23 10:34  
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CRISPR技术作为一项潜力无限的基因编辑技术,一直是世界科研的焦点。科学家们正在努力寻找利用CRISPR技术治疗人类疾病的方法。早在今年6月,首个用于人类的CRISPR治疗方法就在美国通过了伦理和安全委员会的审查:使用CRISPR技术改造免疫细胞的基因,以抵抗三种癌症。Editas Medicine、宾州大学等多个公司和大学都计划开展这项临床试验。然而,由于额外的FDA审批流程,这项临床试验最早要在2016年底(或2017年初)才行开始实施【1】。

但是,就在昨天(7月21日),Nature传来重磅新闻:在今年8月份,中国科学家将率先开展世界首个CRISPR人体临床试验!这项人体试验将由四川大学华西医院的卢铀教授领导,计划改造免疫细胞,并注射入病人体内,以治疗非小细胞肺癌。卢铀教授介绍说,经过长达半年的审批,这项临床试验终于在7月6日得到了通过,八月份将正式开展。


据Nature报道,卢铀教授的团队将招募一些特殊的非小细胞肺癌患者-癌症已扩散,并且化疗、放疗以及其他治疗方式均无效。“现有治疗手段对这些患者十分有限”卢教授说,“这项技术有望给他们带来极大的益处,尤其是那些我们每天医治的患者。”

卢教授的团队会从招募患者的血液中提取一种免疫细胞-T细胞,随后使用CRISPR-Cas9技术敲除掉编码PD-1蛋白的基因-这种蛋白通常负责调控免疫反应的发生,以避免这些改造后的免疫细胞攻击人体正常细胞。经过基因编辑的T细胞会在试验室内进行增殖,随后将被重新注入患者的血液系统。卢教授的团队希望这种经过改造的T细胞将随着血液循环,最终定位到癌细胞,并杀伤它们(关于CRISPR技术,请参考:五分钟看懂CRISPR/Cas技术)。

其实,早在去年FDA就批准了利用抗体来抑制PD-1的肺癌疗法。然而抗体的抑制效果却很难被预测【2】。相反,敲除PD-1编码基因是一种确定性很强的抑制方法。来自Memorial Sloan Kettering Cancer Center的Tommy Chan教授说:“它(CRISPR技术)将比抗体更有威力!”

然而,CRISPR基因编辑技术可能会存在脱靶效应(错误的基因被改造),对人体有潜在的危害。因此,成都美杰赛尔生物科技有限公司(MedGenCell)将参与到这次项目中,验证基因敲除的准确性。

Tommy Chan教授也指出了这次试验的其它风险:由于T细胞涉及许多非特异性免疫反应,这种方法有可能引发过度的自身免疫反应,使免疫细胞攻击正常组织器官。他建议,从肿瘤病灶出获取T细胞-因为这些细胞经过分化,会特异性攻击癌细胞。卢教授的团队表示,病灶处的肿瘤细胞没有那么容易能获取,并且,结合之前来自FDA许可的抗体疗法的数据,他们发现自身免疫出现的几率并没有明显增加。

本次一期临床试验的目的是为了验证这种疗法的安全性。卢教授的团队将招募10名志愿者,从单个患者开始试验,并以最低的剂量开始,测试3种不同剂量在10名患者之中的效果。团队将密切监测这次试验的副作用,并及时从患者血液中获取肿瘤标志物,对疗效进行检查。

这次临床试验引发了全球的广泛关注。来自日本北海道大学的学者Tetsuya Ishii感叹说:“中国一向以快速进步而闻名-不过有时候真的是太快了!”

卢教授表示,他们的快速突破,得益于他们在临床试验和癌症治疗领域的丰富经验。

同时,宾州大学的Carl June教授对于中国的这次研究突破并不惊讶:“中国是一个高度重视生物医学研究的国家。”

Tetsuya Ishii表示,如果这次临床试验被成功执行,中国将保持一系列CRISPR领域”No.1”的记录:第一个CRISPR编辑的人类胚胎,以及第一个CRISPR编辑的猴子都在中国诞生。

“我希望我们是第一个“卢教授说,”更重要的是,我希望我们的临床试验能够取得正向的结果。”

卢教授简介:
卢铀,男,教授,博士生导师,华西医科大学肿瘤科硕士。2001-2005年美国宾夕法尼亚大学医学院。人类基因治疗研究所博士后。华西医院海外引进人才。长期从事肿瘤放疗,放化疗及肿瘤生物治疗的基础和临床研究。在国内率先开展非小细胞肺癌和食管癌的交替放化疗临床研究。在DNA肿瘤疫苗和病毒载体基因治疗领域进行了前沿性研究。主要对肺癌,鼻咽癌,乳腺癌和大肠癌等中晚期肿瘤的综合治疗累积了丰富的临床经验。发表论文40多篇,国家发明专利1项。作为主研参与国家自然科学基金上项目及重点项目,国家863计划,国家973项目等多项课题,现主持国家863计划资助肿瘤研究子课题1项。

Nature报道:
http://www.nature.com/news/chinese-scientists-to-pioneer-first-human-crispr-trial-1.20302

【1】https://www.statnews.com/2016/06/21/crispr-human-trials/
【2】http://www.cancerresearch.org/cancer-immunotherapy/impacting-all-cancers/lung-cancer

你好岁月 发表于 2016-9-29 02:02   显示全部楼层
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limingx 发表于 2016-9-29 10:37   显示全部楼层
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幽兰海123 发表于 2016-9-29 14:20   显示全部楼层
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熙娅2014 发表于 2016-9-29 15:21   显示全部楼层
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常佳乐 发表于 2016-9-30 03:32   显示全部楼层
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sunny 发表于 2016-9-30 09:43   显示全部楼层
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xiao木虫 发表于 2016-9-30 11:23   显示全部楼层
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liu100309 发表于 2016-9-30 14:49   显示全部楼层
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玫瑰之泪 发表于 2016-9-30 14:58   显示全部楼层
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